A LMA é uma leucemia aguda que se origina na linhagem mieloide. Na infância, é menos frequente que a LLA e reúne subtipos com características genéticas e moleculares diferentes.
• palidez e cansaço;
• febre e infecções;
• hematomas e sangramentos;
• dor óssea;
• aumento de gânglios, fígado ou baço;
• perda de apetite;
• alterações da pele ou das gengivas;
• massa de células leucêmicas fora da medula, chamada sarcoma mieloide, em algumas situações.
• hemograma e sangue periférico;
• medula óssea;
• imunofenotipagem;
• citogenética e testes moleculares;
• avaliação do sistema nervoso central quando indicada.
São considerados o subtipo, alterações cromossômicas e moleculares, idade, condições clínicas, acometimento extramedular, resposta à indução e doença residual mensurável, quando aplicável. A presença de síndrome de Down também pode influenciar a estratégia.
Quimioterapia
A LMA pediátrica costuma ser tratada com quimioterapia intensiva, principalmente em duas grandes etapas.
• Indução: busca alcançar remissão.
• Consolidação/intensificação: procura eliminar células residuais e reduzir o risco de recaída.
• Tratamento do sistema nervoso central: pode incluir quimioterapia intratecal.
Principais medicamentos
• Citarabina: base de muitos esquemas; pode causar queda importante das células do sangue, infecções, mucosite e, em doses específicas, toxicidade neurológica ou ocular.
• Antraciclinas: principalmente daunorrubicina, outros agentes podem ser usados conforme o protocolo. Podem causar mielossupressão, náuseas, mucosite, queda de cabelo e toxicidade cardíaca.
• Etoposídeo: pode fazer parte de determinados esquemas e causa principalmente mielossupressão, náuseas e queda de cabelo.
Terapias direcionadas
Algumas LMA apresentam alterações que podem abrir possibilidade de tratamento direcionado. O uso depende da alteração encontrada, idade, protocolo e situação clínica.
Gemtuzumabe ozogamicina é um anticorpo conjugado dirigido contra CD33. Há evidências de uso pediátrico internacional em situações selecionadas. No Brasil, a indicação registrada pela Anvisa para LMA CD33 positiva recém-diagnosticada, em combinação com daunorrubicina e citarabina, contempla pacientes com 15 anos ou mais e exclui LPA. Portanto, não deve ser apresentado como opção aprovada para todas as crianças.
Alterações em FLT3 também podem ser identificadas em algumas LMA. Existem inibidores dessa via em uso ou estudo internacional, mas a situação regulatória pediátrica brasileira deve ser verificada individualmente. A midostaurina, por exemplo, não será apresentada neste portal como terapia pediátrica aprovada no Brasil.
Transplante
O transplante alogênico pode ser considerado em crianças com determinados perfis de risco de recaída, resposta insuficiente ou doença recaída, equilibrando potencial de benefício e riscos do procedimento.
A leucemia promielocítica aguda é um subtipo de LMA associado, em geral, à alteração PML::RARA. Ela exige tratamento específico e avaliação urgente porque pode causar alterações graves da coagulação.
O tratamento usa estratégias de diferenciação, principalmente ácido all-trans-retinoico (ATRA) e, conforme o risco e o protocolo, trióxido de arsênio e/ou quimioterapia. A condução deve ser especializada e iniciada rapidamente quando há suspeita clínica e laboratorial.
Importante para o contexto brasileiro: a incorporação do trióxido de arsênio ao SUS em 2025 não deve ser apresentada como uma incorporação pediátrica geral. O documento brasileiro citado para essa incorporação é específico para pacientes adultos com LPA de risco baixo/intermediário.
A LMA exige tratamento intenso e pode provocar períodos prolongados de neutropenia e trombocitopenia, com risco de infecção e sangramento. Também podem ocorrer mucosite, náuseas, vômitos, queda de cabelo, alterações hepáticas e toxicidade cardíaca ou neurológica conforme os medicamentos.
Quando a doença não responde ao tratamento inicial ou retorna depois de uma remissão, a estratégia é individualizada. Pode incluir novos esquemas de quimioterapia, terapias direcionadas quando há alvo apropriado, estudos clínicos e transplante.
O acompanhamento considera crescimento, coração, pulmões, ossos, hormônios e puberdade, fertilidade, aprendizagem, saúde emocional e outros efeitos tardios. O plano depende do tratamento recebido.
