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Tag crianças

Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ)

O que é?

A LMMJ é uma doença rara, geralmente diagnosticada em crianças pequenas. Ela apresenta características de neoplasias mielodisplásicas e mieloproliferativas e não se comporta como uma leucemia aguda típica nem como uma leucemia crônica clássica.
Alterações em genes da via RAS/MAPK são frequentes e ajudam a caracterizar a doença.

Sinais e sintomas

• palidez e cansaço;
• febre e infecções;
• hematomas ou sangramentos;
• aumento dos gânglios;
• aumento do fígado e/ou baço;
• distensão ou dor abdominal;
• perda de apetite;
• alterações de pele;
• tosse ou dificuldade para respirar em algumas situações.

Como é diagnosticada?

• hemograma;
• sangue periférico;
• medula óssea;
• citogenética;
• testes moleculares;
• exames para excluir doenças semelhantes.

Como o tratamento é escolhido?

A equipe considera idade, características clínicas, hemograma, alterações genéticas e moleculares, evolução da doença, resposta ao tratamento e possibilidade de transplante. Como é uma doença rara, a experiência de centros especializados e protocolos internacionais tem papel importante.

Tratamentos

Transplante de células-tronco hematopoéticas

O transplante alogênico é atualmente a principal estratégia com potencial curativo para crianças elegíveis. O momento e a indicação são definidos individualmente.

Tratamento medicamentoso

Medicamentos podem ser usados em determinadas situações, inclusive para controlar a doença enquanto se prepara o transplante ou em contextos específicos. Não existe uma única quimioterapia considerada padrão para todas as crianças.

Azacitidina e outras estratégias medicamentosas são estudadas ou utilizadas em situações selecionadas. A escolha deve ser feita por equipe especializada e, quando apropriado, em contexto de estudo clínico.

Efeitos adversos

Dependem do tratamento utilizado. Medicamentos podem causar queda das células do sangue, infecções, sangramentos, náuseas e cansaço. O transplante pode causar complicações relacionadas ao condicionamento, infecções, falha da enxertia e doença do enxerto contra o hospedeiro.

Recaída ou doença persistente

A equipe considera características da recaída, alterações moleculares, tratamentos prévios, possibilidade de novo tratamento medicamentoso, segundo transplante e estudos clínicos.

Depois do tratamento

O acompanhamento procura identificar retorno da doença, efeitos tardios, complicações do transplante e necessidades relacionadas a crescimento, desenvolvimento, escola e saúde emocional.

Para os pais
A LMMJ é rara e complexa. É razoável perguntar qual alteração molecular foi encontrada, qual é o objetivo do tratamento, se há indicação de transplante e quais alternativas existem caso a doença não responda.
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Leucemia Mieloide Crônica (LMC)

O que é?

A LMC é uma leucemia rara na infância e mais frequente em adolescentes. Ela está associada à presença do cromossomo Philadelphia e da alteração BCR::ABL1, que produz uma proteína com atividade de tirosina-quinase.

Sinais e sintomas

• cansaço e palidez;
• perda de peso ou apetite;
• suor noturno;
• dor ou sensação de peso no lado esquerdo do abdome por aumento do baço;
• alterações do hemograma, às vezes encontradas antes de sintomas importantes.

Como é diagnosticada?

• hemograma e avaliação do sangue periférico;
• estudo da medula óssea quando indicado;
• identificação do BCR::ABL1/cromossomo Philadelphia;
• avaliação molecular para estabelecer e acompanhar a resposta ao tratamento.

Como o tratamento é escolhido?

São considerados a fase da doença, quantidade de blastos, resposta ao tratamento e presença de resistência ou perda de resposta. Na criança, crescimento, desenvolvimento e efeitos adversos de longo prazo também são relevantes.

Tratamentos

Inibidores de tirosina-quinase (ITQ)

Os ITQ são a principal base do tratamento da LMC. Exemplos incluem imatinibe, dasatinibe e nilotinibe; a escolha depende da situação clínica, resposta, tolerabilidade e disponibilidade.

O tratamento costuma ser prolongado e requer monitoramento regular. A decisão de reduzir, trocar ou suspender um ITQ não deve ser tomada por conta própria.

Transplante

O transplante alogênico pode ser considerado em situações específicas, como resistência ou progressão para fases avançadas, especialmente quando as opções com ITQ não conseguem controlar a doença.

Efeitos adversos

Podem ocorrer náuseas, diarreia, dor muscular ou articular, cansaço, alterações de pele, edema e alterações das células do sangue. Em crianças, o acompanhamento deve considerar também crescimento e desenvolvimento.

Recaída, resistência ou progressão

A perda de resposta pode estar relacionada a adesão, resistência biológica ou progressão da doença. A equipe pode revisar o tratamento, solicitar estudos moleculares e considerar mudança de ITQ ou transplante conforme o caso.

Depois do tratamento

O acompanhamento é contínuo e inclui monitoramento molecular da doença, efeitos adversos, crescimento e desenvolvimento.

No Brasil

O Ministério da Saúde mantém PCDT específico para LMC de crianças e adolescentes. O documento foi aprovado em 2021 e está atualmente disponibilizado pelo Ministério da Saúde.

Para os pais
A LMC é rara em crianças, e o tratamento atual é predominantemente medicamentoso. É especialmente importante manter o tratamento conforme prescrito e comparecer aos exames de monitoramento.
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Leucemia Mieloide Aguda (LMA)

O que é?

A LMA é uma leucemia aguda que se origina na linhagem mieloide. Na infância, é menos frequente que a LLA e reúne subtipos com características genéticas e moleculares diferentes.

Sinais e sintomas

• palidez e cansaço;
• febre e infecções;
• hematomas e sangramentos;
• dor óssea;
• aumento de gânglios, fígado ou baço;
• perda de apetite;
• alterações da pele ou das gengivas;
• massa de células leucêmicas fora da medula, chamada sarcoma mieloide, em algumas situações.

Como é diagnosticada?

• hemograma e sangue periférico;
• medula óssea;
• imunofenotipagem;
• citogenética e testes moleculares;
• avaliação do sistema nervoso central quando indicada.

Como o tratamento é escolhido?

São considerados o subtipo, alterações cromossômicas e moleculares, idade, condições clínicas, acometimento extramedular, resposta à indução e doença residual mensurável, quando aplicável. A presença de síndrome de Down também pode influenciar a estratégia.

Tratamentos

Quimioterapia

A LMA pediátrica costuma ser tratada com quimioterapia intensiva, principalmente em duas grandes etapas.
• Indução: busca alcançar remissão.
• Consolidação/intensificação: procura eliminar células residuais e reduzir o risco de recaída.
• Tratamento do sistema nervoso central: pode incluir quimioterapia intratecal.

Principais medicamentos

• Citarabina: base de muitos esquemas; pode causar queda importante das células do sangue, infecções, mucosite e, em doses específicas, toxicidade neurológica ou ocular.
• Antraciclinas: principalmente daunorrubicina, outros agentes podem ser usados conforme o protocolo. Podem causar mielossupressão, náuseas, mucosite, queda de cabelo e toxicidade cardíaca.
• Etoposídeo: pode fazer parte de determinados esquemas e causa principalmente mielossupressão, náuseas e queda de cabelo.

Terapias direcionadas

Algumas LMA apresentam alterações que podem abrir possibilidade de tratamento direcionado. O uso depende da alteração encontrada, idade, protocolo e situação clínica.

Gemtuzumabe ozogamicina é um anticorpo conjugado dirigido contra CD33. Há evidências de uso pediátrico internacional em situações selecionadas. No Brasil, a indicação registrada pela Anvisa para LMA CD33 positiva recém-diagnosticada, em combinação com daunorrubicina e citarabina, contempla pacientes com 15 anos ou mais e exclui LPA. Portanto, não deve ser apresentado como opção aprovada para todas as crianças.

Alterações em FLT3 também podem ser identificadas em algumas LMA. Existem inibidores dessa via em uso ou estudo internacional, mas a situação regulatória pediátrica brasileira deve ser verificada individualmente. A midostaurina, por exemplo, não será apresentada neste portal como terapia pediátrica aprovada no Brasil.

Transplante

O transplante alogênico pode ser considerado em crianças com determinados perfis de risco de recaída, resposta insuficiente ou doença recaída, equilibrando potencial de benefício e riscos do procedimento.

LPA — um subtipo especial de LMA

A leucemia promielocítica aguda é um subtipo de LMA associado, em geral, à alteração PML::RARA. Ela exige tratamento específico e avaliação urgente porque pode causar alterações graves da coagulação.

O tratamento usa estratégias de diferenciação, principalmente ácido all-trans-retinoico (ATRA) e, conforme o risco e o protocolo, trióxido de arsênio e/ou quimioterapia. A condução deve ser especializada e iniciada rapidamente quando há suspeita clínica e laboratorial.

Importante para o contexto brasileiro: a incorporação do trióxido de arsênio ao SUS em 2025 não deve ser apresentada como uma incorporação pediátrica geral. O documento brasileiro citado para essa incorporação é específico para pacientes adultos com LPA de risco baixo/intermediário.

Efeitos adversos

A LMA exige tratamento intenso e pode provocar períodos prolongados de neutropenia e trombocitopenia, com risco de infecção e sangramento. Também podem ocorrer mucosite, náuseas, vômitos, queda de cabelo, alterações hepáticas e toxicidade cardíaca ou neurológica conforme os medicamentos.

Recaída ou doença refratária

Quando a doença não responde ao tratamento inicial ou retorna depois de uma remissão, a estratégia é individualizada. Pode incluir novos esquemas de quimioterapia, terapias direcionadas quando há alvo apropriado, estudos clínicos e transplante.

Depois do tratamento

O acompanhamento considera crescimento, coração, pulmões, ossos, hormônios e puberdade, fertilidade, aprendizagem, saúde emocional e outros efeitos tardios. O plano depende do tratamento recebido.

Para os pais
O tratamento da LMA pode exigir internações prolongadas. Pergunte qual é o subtipo, quais alterações genéticas foram identificadas, como a resposta está sendo medida e se existe indicação de transplante. Febre durante neutropenia é uma situação que exige seguir imediatamente o plano de contato fornecido pela equipe.
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Leucemia Linfoide Aguda (LLA)

O que é?

A LLA é a leucemia mais comum na infância. Ela começa na medula óssea a partir de células precursoras da linhagem linfoide e pode ser de linhagem B ou T. A doença pode atingir sangue, medula óssea e, em algumas situações, o sistema nervoso central ou outros tecidos.

Sinais e sintomas

• palidez e cansaço, relacionados à anemia;
• febre ou infecções frequentes;
• hematomas, manchas roxas ou sangramentos;
• dor óssea ou articular;
• aumento dos gânglios;
• aumento do fígado ou do baço;
• perda de apetite ou redução das atividades habituais;
• sintomas relacionados ao sistema nervoso central ou outros locais, em situações específicas.

Como é diagnosticada?

• hemograma e avaliação do sangue periférico;
• aspirado e/ou biópsia da medula óssea, conforme a avaliação médica;
• imunofenotipagem para definir a linhagem B ou T;
• citogenética e testes moleculares;
• avaliação do sistema nervoso central, geralmente com punção lombar em momento definido pelo protocolo e pelas condições clínicas.

Como o tratamento é escolhido?

A estratificação considera idade, contagem de leucócitos, linhagem B ou T, alterações genéticas/moleculares, presença de doença no sistema nervoso central e, principalmente, a resposta ao tratamento, incluindo a doença residual mensurável quando disponível.

Tratamentos

Quimioterapia

A quimioterapia combinada é a principal base do tratamento da LLA pediátrica. Em geral, é organizada em fases.
• Indução: busca alcançar remissão.
• Consolidação/intensificação: procura eliminar células leucêmicas que possam ter permanecido e reduzir o risco de recaída.
• Manutenção: em grande parte dos protocolos, mantém o controle da doença por período prolongado.
• Tratamento dirigido ao sistema nervoso central: a quimioterapia intratecal é usada para prevenir ou tratar a doença nesse local.

Principais classes e exemplos
Corticosteroides… prednisona ou dexametasona. Podem causar aumento da glicose e do apetite, alterações de humor, fraqueza muscular, hipertensão e maior risco de infecções.
• Alcaloides da vinca: vincristina. Pode causar neuropatia periférica, constipação e dor.
• Asparaginase: diferentes formulações são utilizadas conforme o protocolo. Pode causar reações de hipersensibilidade, alterações da coagulação, trombose, pancreatite, alterações hepáticas e aumento da glicose.
• Antimetabólitos: metotrexato, mercaptopurina, citarabina e tioguanina. Podem causar queda das células do sangue, mucosite, náuseas e alterações hepáticas.
• Antraciclinas: daunorrubicina ou doxorrubicina em alguns protocolos. Podem causar queda das células do sangue, mucosite, náuseas e toxicidade cardíaca, especialmente relacionada à dose acumulada.

Terapia-alvo - LLA Ph+

Quando a leucemia apresenta o cromossomo Philadelphia e a alteração BCR::ABL1, podem ser utilizados inibidores de tirosina-quinase. Imatinibe e dasatinibe são exemplos usados internacionalmente. No Brasil, existe DDT específica para LLA Ph+ de crianças e adolescentes, com uso de mesilato de imatinibe associado à quimioterapia.

Imunoterapia

Blinatumomabe é um anticorpo biespecífico que aproxima células T das células B leucêmicas. Pode ser utilizado em situações específicas da LLA B. A Anvisa possui indicação para LLA de células precursoras B, CD19 positiva e cromossomo Philadelphia negativo na fase de consolidação. No SUS, há protocolo específico para LLA B derivada pediátrica em primeira recaída medular de alto risco.

CAR-T

A terapia CAR-T modifica células T do próprio paciente para que reconheçam as células leucêmicas. Na LLA pediátrica, é uma estratégia especializada para situações específicas de doença B refratária ou em determinadas recaídas. O tisagenlecleucel possui registro da Anvisa para pacientes pediátricos e adultos jovens até 25 anos em situações definidas de LLA B.

Transplante

O transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas não é necessário para todas as crianças com LLA. Pode ser considerado em determinados cenários de alto risco, resposta inadequada, doença refratária ou recaída, conforme a biologia da doença e a resposta ao tratamento.

Efeitos adversos

Os efeitos dependem dos medicamentos e das fases do tratamento. Podem incluir queda das células do sangue, febre e infecções, sangramentos, náuseas, mucosite, queda de cabelo, alterações hepáticas, neuropatia, alterações metabólicas e, com alguns medicamentos, efeitos cardíacos ou de coagulação.

Recaída ou doença refratária

Quando a LLA não responde adequadamente ao tratamento inicial, é chamada de refratária. Quando volta depois de uma remissão, é chamada de recaída. As opções dependem do local da recaída, tempo desde o diagnóstico, biologia da doença e resposta ao novo tratamento. Podem incluir quimioterapia, imunoterapia, terapia-alvo, CAR-T e/ou transplante.

Depois do tratamento

O acompanhamento pode incluir crescimento e puberdade, saúde cardíaca, óssea e hormonal, fertilidade, aprendizagem e memória, saúde emocional e outros possíveis efeitos tardios. O plano depende dos tratamentos recebidos.

Para os pais
A LLA pode exigir tratamento prolongado. É útil pedir à equipe o subtipo da doença, as principais alterações encontradas, o objetivo de cada fase e como a resposta está sendo medida. Febre durante períodos de baixa das células do sangue deve ser tratada conforme o plano de urgência fornecido pelo centro.
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